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O medicamento é utilizado em crianças acima de 12 meses e em adultos com perda de visão, para o tratamento da distrofia hereditária da retina, causada pela mutação do gene humano RPE65. Entre as distrofias hereditárias da retina estão a amaurose congênita de Leber e a retinose pigmentar.
Segundo a Anvisa, a mutação do gene RPE65 causa a ruptura gradual das células localizadas na parte de trás do olho que formam a retina, causando perda gradual da visão, geralmente na infância ou na adolescência, que progride para cegueira. Até o momento, não havia alternativa terapêutica para a doença.
A agência explica que o produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus no qual se inseriu cópia do gene humano RPE65, responsável pela produção de uma enzima necessária para o funcionamento normal da retina. Essa enzima, acrescenta o órgão, permite um melhor funcionamento das células da retina, diminuindo o progresso da doença. O vírus utilizado na fabricação deste produto não causa doença em humanos.
Para a Anvisa, contudo, é importante esclarecer que se trata de um produto de uso hospitalar e sob supervisão médica especializada e administrado via injeção sub-retiniana. Mais “Devem ser adotadas precauções, como a obrigatoriedade de o paciente passar por testes capazes de comprovar que sua perda de visão foi provocada por mutações no gene RPE65, sobre o qual a substância ativa do Luxturna atua, além de outros critérios laboratoriais e clínicos que devem ser avaliados pelo médico”, ressalta, em nota.
Regras muito rígidas para aprovação
A aprovação do medicamento foi possível depois da definição, pela Anvisa, do recente marco regulatório para o registro de produtos de terapia avançada no Brasil, a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 338/2020. “Essa norma criou um ambiente regulatório seguro para a aprovação de produtos dessa natureza no país”, frisa.
O processo de registro de um produto de terapia avançada, por exemplo, de terapia gênica, envolve a análise da comprovação de segurança por meio de dados robustos de experimentos pré-clínicos, bem como de segurança e eficácia por meio de resultados de estudos clínicos capazes de evidenciar os benefícios ao paciente em determinada dose e posologia terapêutica.
Foram 232 dias úteis até a aprovação do remédio pela Anvisa, considerando desde a submissão dos documentos e os prazos de análise da equipe da Agência até as respostas ao cumprimento das exigências por parte da empresa. Nos Estados Unidos e na Europa, os órgãos reguladores levaram 372 e 331 dias para a aprovação, respectivamente.
Segundo a Anvisa, para a comprovação da eficácia de um medicamento, é necessário a comprovação de produção com requisitos de qualidade e boas práticas de fabricação, de estudos de mecanismos de estabilidade e distribuição do produto.
Cuidados especiais com pacientes pediátricos
Também são exigidos cuidados especiais ao paciente, previsão de eventos adversos possíveis, orientações ao profissional da saúde, definição de monitoramento e gerenciamento de risco pós-uso, além de análises pertinentes para garantir que o remédio e o processo a serem registrados na agência estejam adequados ao uso terapêutico, principalmente nos casos que envolve pacientes pediátricos.
De acordo com a Anvisa, considerando as especificidades dos produtos de terapia gênica e as suas características inovadoras, foi firmado um termo de compromisso com a empresa detentora do registro do medicamento no país a fim de assegurar a realização de estudos complementares com pacientes brasileiros, de forma a acompanhar o perfil de segurança e de eficácia do produto em longo prazo.
Por se tratar de um organismo geneticamente modificado, o medicamento foi avaliado em relação à sua biossegurança pela Comissão Nacional Técnica de Biossegurança (CTNBio), que também se manifestou favorável à sua aprovação.
Brasília, 19h09min