<\/p>\n
O medicamento\u00a0\u00e9 utilizado em crian\u00e7as acima de 12 meses e em adultos com perda de vis\u00e3o, para o tratamento da distrofia heredit\u00e1ria da retina, causada pela muta\u00e7\u00e3o do gene humano RPE65. Entre as distrofias heredit\u00e1rias da retina est\u00e3o a amaurose cong\u00eanita de Leber e a retinose pigmentar.<\/p>\n
<\/p>\n
Segundo a Anvisa, a muta\u00e7\u00e3o do gene RPE65 causa a ruptura gradual das c\u00e9lulas localizadas na parte de tr\u00e1s do olho que formam a retina, causando perda gradual da vis\u00e3o, geralmente na inf\u00e2ncia ou na adolesc\u00eancia, que progride para cegueira. At\u00e9 o momento, n\u00e3o havia alternativa terap\u00eautica para a doen\u00e7a.<\/p>\n
<\/p>\n
A ag\u00eancia explica que o produto, elaborado por engenharia gen\u00e9tica, \u00e9 composto por um v\u00edrus no qual se inseriu c\u00f3pia do gene humano RPE65, respons\u00e1vel pela produ\u00e7\u00e3o de uma enzima necess\u00e1ria para o funcionamento normal da retina. Essa enzima, acrescenta o \u00f3rg\u00e3o, permite um melhor funcionamento das c\u00e9lulas da retina, diminuindo o progresso da doen\u00e7a. O v\u00edrus utilizado na fabrica\u00e7\u00e3o deste produto n\u00e3o causa doen\u00e7a em humanos.<\/p>\n
<\/p>\n
Para a Anvisa, contudo, \u00e9 importante esclarecer que se trata de um produto de uso hospitalar e sob supervis\u00e3o m\u00e9dica especializada e administrado via inje\u00e7\u00e3o sub-retiniana. Mais “Devem ser adotadas precau\u00e7\u00f5es, como a obrigatoriedade de o paciente passar por testes capazes de comprovar que sua perda de vis\u00e3o foi provocada por muta\u00e7\u00f5es no gene RPE65, sobre o qual a subst\u00e2ncia ativa do Luxturna atua, al\u00e9m de outros crit\u00e9rios laboratoriais e cl\u00ednicos que devem ser avaliados pelo m\u00e9dico”, ressalta, em nota.<\/p>\n
<\/p>\n
Regras muito r\u00edgidas para aprova\u00e7\u00e3o<\/strong><\/p>\n <\/p>\n A aprova\u00e7\u00e3o do medicamento foi poss\u00edvel depois da defini\u00e7\u00e3o, pela Anvisa, do recente marco regulat\u00f3rio para o registro de produtos de terapia avan\u00e7ada no Brasil, a Resolu\u00e7\u00e3o da Diretoria Colegiada (RDC) 338\/2020. “Essa norma criou um ambiente regulat\u00f3rio seguro para a aprova\u00e7\u00e3o de produtos dessa natureza no pa\u00eds”, frisa.<\/p>\n <\/p>\n O processo de registro de um produto de terapia avan\u00e7ada, por exemplo, de terapia g\u00eanica, envolve a an\u00e1lise da comprova\u00e7\u00e3o de seguran\u00e7a por meio de dados robustos de experimentos pr\u00e9-cl\u00ednicos, bem como de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia por meio de resultados de estudos cl\u00ednicos capazes de evidenciar os benef\u00edcios ao paciente em determinada dose e posologia terap\u00eautica.<\/p>\n <\/p>\n Foram 232 dias \u00fateis at\u00e9 a aprova\u00e7\u00e3o do rem\u00e9dio pela Anvisa, considerando desde a submiss\u00e3o dos documentos e os prazos de an\u00e1lise da equipe da Ag\u00eancia at\u00e9 as respostas ao cumprimento das exig\u00eancias por parte da empresa. Nos Estados Unidos e na Europa, os \u00f3rg\u00e3os reguladores levaram 372 e 331 dias para a aprova\u00e7\u00e3o, respectivamente.<\/p>\n <\/p>\n Segundo a Anvisa, para a comprova\u00e7\u00e3o da efic\u00e1cia de um medicamento, \u00e9 necess\u00e1rio a comprova\u00e7\u00e3o de produ\u00e7\u00e3o com requisitos de qualidade e boas pr\u00e1ticas de fabrica\u00e7\u00e3o, de estudos de mecanismos de estabilidade e distribui\u00e7\u00e3o do produto.<\/p>\n <\/p>\n Cuidados especiais com pacientes pedi\u00e1tricos<\/strong><\/p>\n <\/p>\n Tamb\u00e9m s\u00e3o exigidos cuidados especiais ao paciente, previs\u00e3o de eventos adversos poss\u00edveis, orienta\u00e7\u00f5es ao profissional da sa\u00fade, defini\u00e7\u00e3o de monitoramento e gerenciamento de risco p\u00f3s-uso, al\u00e9m de an\u00e1lises pertinentes para garantir que o rem\u00e9dio e o processo a serem registrados na ag\u00eancia estejam adequados ao uso terap\u00eautico, principalmente nos casos que envolve pacientes pedi\u00e1tricos.<\/p>\n <\/p>\n De acordo com a\u00a0Anvisa, considerando as especificidades dos produtos de terapia g\u00eanica e as suas caracter\u00edsticas inovadoras,\u00a0 foi firmado um termo de compromisso com a empresa detentora do registro do medicamento no pa\u00eds a fim de assegurar a realiza\u00e7\u00e3o de estudos complementares com pacientes brasileiros, de forma a acompanhar o perfil de seguran\u00e7a e de efic\u00e1cia do produto em longo prazo.<\/p>\n <\/p>\n Por se tratar de um organismo geneticamente modificado, o medicamento foi avaliado em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 sua biosseguran\u00e7a pela Comiss\u00e3o Nacional T\u00e9cnica de Biosseguran\u00e7a (CTNBio), que tamb\u00e9m se manifestou favor\u00e1vel \u00e0 sua aprova\u00e7\u00e3o.<\/p>\n <\/p>\n Bras\u00edlia, 19h09min<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" A Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa) liberou, nesta quinta-feira (06\/08), o registro do primeiro produto de terapia g\u00eanica no Brasil, indicado para o tratamento de doen\u00e7a rara. Trata-se do Luxturna (voretigene neparvoveque), produzido pela Novartis Bioci\u00eancias.\u00a0A libera\u00e7\u00e3o foi publicada no Di\u00e1rio Oficial da Uni\u00e3o. O medicamento\u00a0\u00e9 utilizado em crian\u00e7as acima de 12 meses […]<\/p>\n","protected":false},"author":22,"featured_media":13888,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[600],"tags":[4514,699,4795,4793,4796,3405,4797,4794],"class_list":["post-15118","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-economia","tag-anvisa","tag-aprovacao","tag-cegueira","tag-doenca-rara","tag-luxturna","tag-medicamento","tag-novartis","tag-retina"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/15118","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/users\/22"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=15118"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/15118\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":15128,"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/15118\/revisions\/15128"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/media\/13888"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=15118"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=15118"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/blogs.correiobraziliense.com.br\/vicente\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=15118"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}